HX1

製剤と生体内データ

本論文からは HX1 を優先します。生体内脳送達で最も高い結果を示し、レポーター遺伝子編集、非ヒト霊長類への送達、Il10 mRNA 研究へ進められました。個別の細胞試験で他の脂質が高値でも、脳への生体内送達の優位性を意味しません。

報告モル比：HX1 : DOPE : コレステロール : DMG-PEG 2000 = 20 : 30 : 40 : 0.75。合計 90.75 の比率単位であり mol% ではありません。イオン化脂質:mRNA の質量比は 10:1 で、N/P ではありません。INano L/L+（Micro&Nano）によるマイクロ流体混合を使用し、脂質はエタノール、RNA は 10 mM クエン酸緩衝液（pH 3.0）に溶解しました。

Fluc mRNA 0.5 mg/kg を単回静脈投与し、6 h 後に評価。各群 n = 4。HX1 LNP の脳発光が最も高く、本研究の MC3 製剤の約 30 倍でした。投与量の脳移行率ではなく、レポーター信号の比較です。

出典: Fig. 2e,f; Methods.

製剤・性能の詳細 →

脳に限定した送達ではなく肝臓・脾臓への分布も認められました。ヒドロキシジンの承認は HX1 の承認や臨床安全性を意味しません。DC Chemicals は脂質のみを供給します。文献の結果は製剤、RNA、調製・実験条件に依存し、製品性能を保証しません。

仕様

分子式と平均分子量は確認した構造から計算しました。SI の 943.7 はモノアイソトピック質量に対応し、平均分子量は 944.82 です。

出典: Supplementary Fig. 1a.