CAT. NO. DCL0028
HX1
Ionisierbares Lipid für die RNA-Zustellung ins Gehirn
HX1 ist ein von Hydroxyzin abgeleitetes ionisierbares Lipid mit acetalhaltigen Ketten. Es wurde in LNPs zur Zustellung von mRNA und CRISPR–Cas9 ins Gehirn untersucht und war der führende Kandidat im In-vivo-Screening der Studie. Die präklinischen Ergebnisse hängen von der Formulierung ab.
Lipidkatalog Brain RNA delivery
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Angebot anfragenFormulierung und In-vivo-Daten
Aus dieser Arbeit wird HX1 priorisiert: Es führte den Vergleich der In-vivo-Zustellung ins Gehirn an und wurde für Reporter-Geneditierung, eine Studie an einem nichtmenschlichen Primaten und Il10-mRNA untersucht. Höhere Signale anderer Lipide in einzelnen Zelltests bedeuten keine bessere In-vivo-Hirnzustellung.
Berichtetes Molverhältnis: HX1 : DOPE : Cholesterin : DMG-PEG 2000 = 20 : 30 : 40 : 0.75. Die Summe ist 90.75; es handelt sich nicht um mol%. Das Massenverhältnis ionisierbares Lipid:mRNA beträgt 10:1 und ist kein N/P-Verhältnis. Mikrofluidische Mischung mit INano L/L+ (Micro&Nano): Lipide in Ethanol, RNA in 10 mM Citratpuffer bei pH 3.0.
Einmalig 0.5 mg/kg Fluc-mRNA intravenös; Auswertung nach 6 h; n = 4 biologische Replikate je Gruppe. HX1-LNPs zeigten das höchste Hirnlumineszenzsignal, nahezu das 30-Fache der MC3-Formulierung dieser Studie. Dies ist ein Signalvergleich, kein Anteil der injizierten Dosis im Gehirn.
Quelle: Fig. 2e,f; Methods.
Vollständige Formulierungs- und Leistungsdaten →
HX1 ist nicht gehirnspezifisch im Sinne einer exklusiven Verteilung; auch Leber und Milz wurden erreicht. Die Zulassung von Hydroxyzin bedeutet keine Zulassung oder klinische Sicherheit von HX1. DC Chemicals liefert nur das Lipid. Literaturergebnisse hängen von Formulierung, RNA sowie Herstellungs- und Versuchsbedingungen ab und sind keine Leistungsgarantie.
Spezifikationen
| CAT. NO. | DCL0028 |
|---|---|
| Summenformel | C55H94ClN3O7 |
| Molekulargewicht | 944.82 |
| Stereochemie / Form | Neutrale Ausgangsstruktur wie abgebildet; kein Gegenion zugewiesen. Drei potenziell stereogene Kohlenstoffe sind in der Quelle nicht spezifiziert; eine einzelne Isomerenidentität wird nicht behauptet. |
| SMILES | CCCCCCOC(C)OCCCCCCN(CCCCCCOC(C)OCCCCCC)CCCCCC(=O)OCCOCCN1CCN(C(c2ccccc2)c2ccc(Cl)cc2)CC1 |
Summenformel und mittlere Molmasse wurden aus der geprüften Struktur berechnet. Der SI-Wert 943.7 entspricht der monoisotopischen Masse; die mittlere Molmasse beträgt 944.82.
Quelle: Supplementary Fig. 1a.
Referenzen
1. Meng Tian, Leiming Wang, Zhengwei Liu et al. Rational design of lipid nanoparticles for brain delivery of RNA therapeutics. Nature Nanotechnology (2026). DOI: 10.1038/s41565-026-02326-7.
Quelle: Fig. 2–6; Methods; Supplementary Fig. 1a, 6, 14–17, 22–27.