HX1

配方与体内数据

本篇优先选择 HX1 一款：它在体内脑递送比较中领先，并被用于报告基因编辑、非人灵长类递送及 Il10 mRNA 研究。其他分子在某些细胞实验中信号更高，不等同于体内脑递送更好。

原文摩尔比：HX1 : DOPE : 胆固醇 : DMG-PEG 2000 = 20 : 30 : 40 : 0.75。这是比例单位，不是 mol%；合计为 90.75。可电离脂质:mRNA 质量比为 10:1，不是 N/P。使用 INano L/L+（Micro&Nano）微流控混合；脂质溶于乙醇，RNA 水相为 10 mM 柠檬酸盐缓冲液，pH 3.0。

单次静脉注射 0.5 mg/kg Fluc mRNA，6 h 后检测脑组织；每组 n = 4 个生物学重复。HX1 LNP 的脑发光信号在比较中最高，约为本研究 MC3 LNP 配方的近 30 倍。这是报告信号比较，不代表入脑剂量百分比。

来源: Fig. 2e,f; Methods.

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HX1 并非只向脑部递送，研究也观察到肝脏和脾脏分布。羟嗪的获批及用药历史不能外推为 HX1 获批或临床安全。DC Chemicals 仅供应脂质；文献中的 LNP 效果取决于完整配方、RNA、制备及实验条件，不构成产品性能保证。

规格

分子式和平均分子量由已核对结构计算。SI 中 943.7 与单同位素质量相符，不应作为平均分子量；平均分子量为 944.82。

来源: Supplementary Fig. 1a.