HX1

제형 및 생체 내 데이터

이 논문에서는 HX1 한 종을 우선 선정합니다. 생체 내 뇌 전달 비교에서 가장 우수했고, 리포터 유전자 편집, 비인간 영장류 전달 및 Il10 mRNA 연구에 사용되었습니다. 일부 세포 시험에서 다른 지질의 신호가 높다고 생체 내 뇌 전달이 더 우수한 것은 아닙니다.

보고된 몰비: HX1 : DOPE : 콜레스테롤 : DMG-PEG 2000 = 20 : 30 : 40 : 0.75. 합계 90.75인 비율이며 mol%가 아닙니다. 이온화 지질:mRNA 질량비는 10:1이며 N/P가 아닙니다. INano L/L+ (Micro&Nano) 미세유체 혼합을 사용했고, 지질은 에탄올에, RNA는 10 mM 시트르산염 완충액(pH 3.0)에 용해했습니다.

Fluc mRNA 0.5 mg/kg 단회 정맥 투여, 6 h 후 분석; 군당 생물학적 반복 n = 4. HX1 LNP의 뇌 발광이 가장 높았고 해당 연구 MC3 제형 대비 약 30배였습니다. 투여량의 뇌 유입률이 아닌 리포터 신호 비교입니다.

출처: Fig. 2e,f; Methods.

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뇌에만 전달되는 물질이 아니며 간과 비장 분포도 관찰되었습니다. 하이드록시진의 승인 이력이 HX1의 승인이나 임상 안전성을 뜻하지 않습니다. DC Chemicals는 지질만 공급합니다. 문헌의 결과는 전체 제형, RNA 및 제조·실험 조건에 의존하며 제품 성능을 보장하지 않습니다.

규격

분자식과 평균 분자량은 검증된 구조로 계산했습니다. SI의 943.7은 단일동위원소 질량에 부합하며 평균 분자량은 944.82입니다.

출처: Supplementary Fig. 1a.