HX1

Formulation et données in vivo

HX1 est le seul candidat prioritaire retenu dans cet article : il domine la comparaison de délivrance cérébrale in vivo et a été étudié pour l’édition d’un rapporteur, la délivrance chez un primate non humain et l’ARNm Il10. Un signal supérieur d’un autre lipide dans un test cellulaire ne démontre pas une meilleure délivrance cérébrale in vivo.

Rapport molaire rapporté : HX1 : DOPE : cholestérol : DMG-PEG 2000 = 20 : 30 : 40 : 0.75. La somme est 90.75 ; il ne s’agit pas de mol%. Le rapport massique lipide ionisable:ARNm est de 10:1, et non un rapport N/P. Mélange microfluidique avec INano L/L+ (Micro&Nano) : lipides dans l’éthanol et ARN dans un tampon citrate 10 mM à pH 3.0.

Dose intraveineuse unique de 0.5 mg/kg d’ARNm Fluc ; analyse à 6 h ; n = 4 réplicats biologiques par groupe. HX1 présentait la luminescence cérébrale la plus élevée, proche de 30 fois celle de la formulation MC3 de l’étude. Ce rapport de signaux n’est pas un pourcentage de dose injectée dans le cerveau.

Source: Fig. 2e,f; Methods.

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HX1 ne délivre pas exclusivement au cerveau : une distribution hépatique et splénique a aussi été observée. L’autorisation de l’hydroxyzine ne confère ni autorisation ni sécurité clinique à HX1. DC Chemicals fournit uniquement le lipide. Les résultats publiés dépendent de la formulation complète, de l’ARN et des conditions de préparation et d’essai ; les performances ne sont pas garanties.

Spécifications

La formule et la masse moléculaire moyenne sont calculées à partir de la structure vérifiée. La valeur SI de 943.7 correspond à la masse monoisotopique ; la masse moléculaire moyenne est de 944.82.

Source: Supplementary Fig. 1a.